遗憾！诺奖级FDA拒绝批准“诺奖级”新药罗沙司他上市

2021-08-12 11:21 · wnnd

FDA表示不会批准罗沙司他的遗憾药罗上市申请，并要求FibroGen在重新提交NDA之前对罗沙司他进行额外的拒绝批临床研究。

当地时间8月11日，准新珐博进（FibroGen）公司宣布，沙司上市美国食品和药物管理局 (FDA) 已就罗沙司他（roxadustat）治疗慢性肾病 (CKD) 贫血症的诺奖级新药申请 (NDA) 发布了完整的回应函，表示不会批准罗沙司他的遗憾药罗上市申请，并要求该公司在重新提交NDA之前对罗沙司他进行额外的拒绝批临床研究。

罗沙司他是准新一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF—PH)抑制剂，通过刺激红细胞生成，沙司上市调节铁代谢，诺奖级降低铁调素治疗肾性贫血。遗憾药罗2019年，拒绝批发现缺氧诱导因子的准新作用机制的科学家们被授予当年的诺贝尔生理学或医学奖，而这些科研成果催生出的沙司上市罗沙司他也因此备受瞩目。

目前，罗沙司他已在中国、日本、智利、韩国等地获批上市，用于治疗非透析依赖 (NDD) 和透析依赖 (DD) 成人患者的 CKD 贫血，并且8月底欧盟将对该产品的上市申请做出决定。

事实上，FDA的此次决定早有预兆。FDA对于罗沙司他最初的PDUFA期限是2020年12月，但随后又将其审查延长至2021年3月，紧接着又延期至2021年8月。

在等待FDA批准决定期间，FibroGen于4 月 6 日发表声明，承认为了使数据更有利而改变了用于分析罗沙司他心脏安全数据的标准。新数据表明，在降低患者发生心血管不良事件风险方面，罗沙司他可能并不优于达依泊汀 α。受此影响，FibroGen当天股价大跌 43%。

2021年7月中旬， FDA 咨询委员会公布了对罗沙司他治疗慢性肾病贫血的审查结果，委员会以压倒性的反对票数建议不批准罗沙司他的上市申请。尽管FDA 并不总是遵循咨询委员会的建议，但显然此次并没有发生例外。

对于FDA拒绝批准罗沙司他的决定，FibroGen 首席执行官 Enrique Conterno 表示“非常失望”：“对于美国的CKD 贫血患者而言，这是不幸的一天。目前Roxadustat 正在改变世界各地患者的生活，接下来我们将与合作伙伴阿斯利康共同商讨在美国的下一步行动。”

参考资料：

[1]https://fibrogen.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/fibrogen-receives-complete-response-letter-fda-roxadustat-anemia

[2]https://mp.weixin.qq.com/s/ymtR4shk0ttBOqGK6mW5HQ