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    时隔14年,FDA批准又一款庞贝病新药,能否打破“天价”门槛?

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      来源:邢台市某某化工教育中心  更新时间:2025-07-10 19:34:13  【打印此页】  【关闭】

    时隔14年,天价FDA批准又一款庞贝病新药,时隔能否打破“天价”门槛?批准庞贝破门

    2021-08-10 11:39 · angus

    这是继Myozyme之后,FDA时隔14年批准的又款药又一款庞贝病药物.。

    当地时间8月6日,病新美国食品和药物监督管理局(FDA)宣布,否打已批准赛诺菲的天价酶替代疗法(ERT)Nexviazyme(avalglucosidaseα-ngpt)上市,用于两周一次静脉输注治疗 1 岁及以上迟发性庞贝病患者。时隔这也是批准庞贝破门继Myozyme之后,FDA时隔14年批准的又款药又一款庞贝病药物.。


    庞贝病,病新又称糖原贮积病II型(GSD-II)或酸性麦芽糖酶缺乏症,否打是天价由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的疾病。患者会由于无法分解糖原,时隔使得糖原贮积在骨骼肌、批准庞贝破门心肌和平滑肌细胞溶酶体内,导致细胞破坏和脏器损伤。大部分的病人会因为呼吸逐渐恶化而缩短寿命,并且发病时间越早,症状与疾病恶化会越严重。

    Nexviazyme靶向甘露糖-6-磷酸(M6P)受体,即将GAA 酶转运到细胞内溶酶体的关键途径。与标准疗法相比,这款新疗法将M6P含量增加了约15倍,显著提高了细胞酶摄取并增强靶组织中的糖原清除率。

    此次批准是基于一项关键的3期临床研究COMET,研究结果显示Nexviazyme改善了庞贝病患者的呼吸功能和步行距离测量:

    ● 主要终点方面,与基线相比,接受 Nexviazyme 治疗的患者在第 49 周(该研究的主要终点)预测的用力肺活量 (FVC) 百分比提高了 2.9 分(SE = 0.9),相较标准疗法帮助患者将 FVC 的预测百分比提高了 2.4 个百分点,但不具备统计学优势;

    ● 次要终点方面,在6 分钟步行测试 (6MWT) 的耐力评估中,与基线相比,接受 Nexviazyme 治疗的患者在第 49 周多走 32.2 米 (SE=9.9),相较对照组多走 30 米;

    ● 不良反应方面,Nexviazyme组有2%的患者报告了严重不良反应,对照组的数据为6%,常见的不良反应 是是头痛、瘙痒、恶心、荨麻疹和疲劳。

    值得关注的是,第一款庞贝病药物Myozyme一年的治疗费用高达200至300万元,终生用药的费用高达上亿元。不知此次Nexviazyme问世,是否能够打下庞贝病治疗的“天价”门槛,成为庞贝病患者更有效、更可及的治疗方案。

    参考资料:

    [1]https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-08-06-17-42-21-2276588

    [2]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-pompe-disease

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